2025年6月第4周全球生物制药行业动态汇总（2025.6.23-6.30）
一、监管审批与政策1. 全球重要审批- 美国FDA：
- 加速批准 诺华CAR-T疗法Kymriah® 新适应症（复发/难治性T细胞淋巴瘤）。
- 批准 全球首款CRISPR基因编辑药物（Vertex/CRISPR的exa-cel，用于β地中海贫血）。
- 欧盟EMA：
- 批准 罗氏双抗glofitamab（CD20xCD3）用于弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。
- 对 Moderna奥密克戎BA.5/XBB双价疫苗 部分批次限制使用（效力波动问题）。
- 中国NMPA：
- 附条件批准 信达生物CD47单抗IBI188（骨髓增生异常综合征）。
- 发布《双特异性抗体临床研发指导原则》，明确非临床研究要求。
2. 政策更新- 美国：FDA提议将 真实世界数据（RWD） 纳入肿瘤药加速审批核心依据。
- 欧盟：要求所有临床试验披露 碳排放数据（2026年强制）。
- 印度：对进口生物药实施 强制性本地临床试验（豁免条款收紧）。
二、研发突破与临床进展1. 基因与细胞治疗- Editas Medicine：
- 公布 EDIT-101（遗传性视网膜病变）II期数据，患者视力改善≥40%。
- 与 辉瑞 合作开发 体内基因编辑疗法（靶向肌肉疾病）。
- BioNTech：
- 个体化mRNA癌症疫苗 BNT122 黑色素瘤III期达到PFS终点（降低复发风险49%）。
2. 新型疗法- 线粒体移植：
- 日本团队在《Nature Medicine》发表首例 线粒体脑肌病 成功治疗案例。
- 微生物组药物：
- Seres Therapeutics 的 SER-155（预防移植后感染）获FDA快速通道资格。
3. 临床失败与终止- 默沙东：终止 HIV疫苗V590 III期研究（有效性未达预期）。
- 阿斯利康：
- DS-8201（Enhertu） 在胃癌III期出现3例致死性间质性肺炎，FDA要求更新黑框警告。
三、生产与供应链1. 产能扩张- 药明生物：宣布在 德国 新建全球最大生物药CDMO基地（投资15亿欧元）。
- Moderna：非洲mRNA疫苗工厂投产（年产能5亿剂，覆盖埃博拉、疟疾疫苗）。
2. 供应链风险- 玻璃西林瓶：全球交货期延长至 200天（肖特、康宁产能不足）。
- 质粒DNA：
- Lonza 预警产能紧张（基因治疗需求激增，交付延迟4-6个月）。
四、商业与市场动态1. 并购与合作- 诺华：以 48亿美元 收购 基因治疗公司Voyager Therapeutics（AAV载体技术）。
- 礼来 × Recursion：
- 达成 25亿美元 合作，利用AI开发神经退行性疾病药物。
2. 资本动向- BioNTech：完成 30亿欧元 可转债发行（加速癌症疫苗商业化）。
- 中国ADC（抗体偶联药物） 赛道：
- 上半年融资超 60亿美元（荣昌生物、科伦博泰领跑）。
五、质量与召回事件| 企业/产品 | 问题 | 范围 | 措施 |
|---|
| 辉瑞Paxlovid | 部分批次降解产物超标 | 欧盟、亚洲 | 限制使用并更新稳定性数据 | | 药明生物（无锡） | FDA 483表格（培养基质量控制） | 美国市场 | 限期30天整改 | | 赛诺菲流感疫苗 | 美国工厂微生物污染 | 全球 | 暂停生产，FDA调查中 |
六、行业趋势- 基因编辑商业化元年：全球已上市 3款CRISPR药物（Vertex、Editas、Intellia）。
- ADC（抗体偶联药物）内卷：
- 全球在研ADC项目超 600个，中国占比35%（恒瑞、荣昌生物主导）。
- ESG压力：
- 欧盟要求药企披露 临床试验碳排放，强生承诺2026年实现“零碳研发”。
数据来源- 监管机构：FDA、EMA、NMPA
- 企业公告：诺华、BioNTech、药明生物
- 期刊：《Nature Medicine》、《The New England Journal of Medicine》
（本周重点关注：基因编辑突破、ADC融资热潮、供应链韧性挑战） | 
